Talidomide galenica.

Ci sono pochi farmaci che evocano immediatamente il ricordo di un disastro come la talidomide. Ancora ho memoria delle mie lezioni all’Università, quando la citavano come il caso che presentò eventi avversi, più grave e famoso nella storia dei farmaci.

Negli anni ’50, la commercializzazione di questo farmaco, prima come antinfluenzale e poi come sonnifero, particolarmente indicato in gravidanza, determinò un terribile disastro.
Si calcola approssimativamente che 10000 bambini nel mondo dagli anni ’50 in poi, siano nati, a causa di questo farmaco, con una malformazione prima di allora sconosciuta, la focomelia, detta così perché gli arti dei bambini, deformi, sembravano le pinne delle foche.

Pochi però conoscono la storia completa di questa molecola che oggi ritorna sul mercato con nuove indicazioni, accompagnato da un programma di prevenzione dei rischi estremamente severo.

Negli Stati Uniti

la dottoressa Frances Oldham Kelsey, “responsabile” del diniego autorizzativo alla commercializzazione del prodotto, fu addirittura insignita dal Presidente JF Kennedy dell’Award for Distinguished Civilian Service, la maggiore onorificenza che può essere assegnata ad un civile. Nel premiarla, il presidente Kennedy lodò: “La sua eccezionale capacità di giudizio, nel valutare la sicurezza dei nuovi farmaci”, avendo evitato agli Stati Uniti la tragedia delle deformità alla nascita.

Il paradosso positivo

A seguito di queste vicende, al fine di monitorare il comportamento dei farmaci, tutti gli Stati europei si sono dotati di strutture di farmacovigilanza, creando le schede nazionali di segnalazione delle reazioni avverse da farmaci ed i loro registri. Dando così vita alle agenzie regolatorie sui medicinali

La cultura della sicurezza sull’’uso dei medicinali (ed in particolare in gravidanza) nasce proprio dalla drammatica esperienza della talidomide.

Una Nuova Vita

Il 16 aprile 2008 la Commissione Europea ha rilasciato un’autorizzazione all’immissione in commercio, valida in tutta l’Unione Europea, per Thalidomide Celgene con indicazione al trattamento del mieloma multiplo (uno dei tumori del sangue più diffusi, che colpisce i linfociti B).

Il farmaco è autorizzato nell’Unione Europea nei pazienti mai trattati in precedenza per questa malattia e di età superiore ai 65 anni, e nei pazienti di età inferiore qualora questi non possano essere trattati con chemioterapia ad alte dosi.
Poiché il numero di pazienti affetti dal mieloma multiplo è percentualmente basso, la malattia è considerata “rara” e il Thalidomide Celgene è stato designato come “medicinale orfano”.

Effetti avversi

La storia del farmaco è ormai tristemente nota. E’ comunque doveroso ricordare i principali effetti avversi.

La talidomide, ha una potente azione “teratogena” e va prescritto e dispensato attenendosi ad un programma specifico volto ad evitare qualsiasi (anche solo possibile) esposizione del feto al medicinale.

Altri effetti collaterali particolarmente importanti sono:

• la neuropatia periferica, che va tenuta sotto controllo prima che diventi troppo grave,
• l’aumento del rischio di trombosi (dovuto all’azione principale della talidomide)

Azione terapeutica

La talidomide e i suoi derivati lenidomide e boterzomib, come principale e più evidente effetto, inibiscono l’angiogenesi, cioè la formazione di nuovi vasi sanguigni indotti dal tumore (il mieloma multiplo, nel caso già citato) – qui trovi uno degli studi.

In pratica, agendo sul microambiente che rende possibile la proliferazione tumorale, bloccano uno dei meccanismi di crescita e di proliferazione del male, favorendo la morte cellulare
In questo modo riescono a fermare la progressione della neoplasia specie nei malati anziani che non sopportano né il trapianto di midollo né le chemioterapie aggressive.

Ulteriori studi

Molti altri studi coinvolgono la talidomide, relativamente a diversi spiragli terapeutici su diverse patologie. Tra questi, uno studio pubblicato nel  2016, realizzato negli Stati Uniti da un gruppo tutto italiano (…), ha ottenuto interessanti risultati.

Focalizzando la sua attenzione su patologie infiammatorie a carico dell’intestino, quali ad esempio il morbo di Chron e la colite ulcerosa, hanno evidenziato che la talidomide può essere un’opzione di trattamento valida per quei pazienti con malattie infiammatorie croniche intestinali, attualmente refrattarie ad altri trattamenti di prima e seconda linea.

Dove reperirlo

In generale, la talidomide si somministra solo in centri oncologici specializzati dove medici esperti conducono studi clinici sperimentali su un gruppo ristretto di pazienti. Inoltre, in talune circostanze, lo specialista può decidere di somministrarlo a singoli pazienti per i quali il farmaco potrebbe rappresentare un valido aiuto.

Al di fuori dell’ambito ospedaliero, la Talidomide è reperibile dietro presentazione di ricetta medica Non Ripetibile Limitativa, ossia vendibile al pubblico solo su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti (oncologi, ematologi, internisti) – ART.93 DL 219/06
E’ inoltre, un medicinale sottoposto a monitoraggio intensivo: con obbligo di segnalare ogni sospetto effetto indesiderato (DL n. 95 8/4/2003).

In particolari circostanze, qualora siano necessari dosaggi specifici (bambini o anziani) o forme farmaceutiche particolari, lo specialista può indirizzare verso farmacie altamente specializzate, che possedendo ambienti e apparecchiature adatte alla sua manipolazione, siano in grado di realizzare qualsiasi forma e dosaggio che il  medico richieda.

Conclusioni

Nell’ultimo mezzo secolo, la talidomide ha subito una notevole trasformazione, passando da un famigerato teratogeno, noto in tutto il mondo, a un prezioso composto per il trattamento  del mieloma multiplo e di diverse patologie infiammatorie e degenerative.

Inoltre, importanti evidenze sperimentali sono emerse dagli studi dei suoi analoghi. In buona sostanza, nonostante un passato assolutamente tragico, oggi ci troviamo di fronte ad prototipo di farmaco che evidenzia un potenziale promettente nel fornire effetti benefici nelle malattie e nelle condizioni infiammatorie e maligne.

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